6月7日，罕见病黏多糖贮积症ⅣA型患者唯一的特效药即将于中国退市的消息引发关注。

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人民日报健康客户端记者跟多位黏多糖贮积症ⅣA型患儿家属确认，唯铭赞即将在中国退市的消息属实。这意味着，在尚无替代药品的情况下，若该药退市，我国的黏多糖贮积症IVA型患者将陷入无药可用的困境。

黏多糖贮积IV型患儿正在用药。中青报 图

唯一特效药获批5年后将退市

2018年11月，作为目前唯一一种适用于黏多糖贮积症IVA患者疾病缓解的药物，唯铭赞入选了我国第一批《临床急需境外新药名单》，并于2019年6月通过优先审评通道获批于我国上市。

对患者而言，要用上唯铭赞不太容易。唯铭赞在中国的定价为7500元一支（5mg），随着患者体重的增加，用药剂量还会递增。而除了受限于高昂的定价，购买渠道也是一个问题。

“我们至今没有病人通过DTP（drug to patient）的方式住院用过药。可能因为市场和利润都比较有限，药企推广销售的意愿并不高。”北京协和医院儿科主任医师邱正庆告诉记者。

为何上市后又退市？根据中青报此前报道，药品生产商百傲万里制药称，“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续，特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”

根据我国药品进口备案规则，进口药品必须凭借药监部门发给的“进口药品注册证（IDL）”才可在我国境内上市流通，注册证有效期为5年。2024年5月，即是唯铭赞在中国的IDL到期的时限。

对症治疗仍为主流治疗方法

一旦唯铭赞在中国退市，黏多糖贮积症IVA型患者的临床治疗是否还有别的选择？

据邱正庆介绍，目前临床上针对黏多糖贮积症IVA型患者，除了使用特异性的酶替代治疗外，以骨科为主的对症治疗是目前IVA型患者最主流的治疗方式，对所有病人（包括用酶替代或干细胞移植治疗的病人），都是非常重要的、能改善生活质量的治疗手段。也有接受干细胞移植治疗有效的病人，但其长期疗效有待更大样本的结果评估。

两年前，郑洁（化名）就冒着风险让三岁的女儿接受了干细胞移植术，“目前情况还算稳定，但未来会不会复发谁也说不定，选择做移植的孩子还是少数，医生和家长都还在摸着石头一起过河。”

“非常遗憾获悉唯铭赞将面临退市，估计绝大多数中国患者从获知此药上市以来都没有机会使用过药物，非常可惜。”在采访的最后，邱正庆呼吁，希望有爱心企业、厂家或公司等能代理或接手唯铭赞在今后的销售，让中国黏多糖4A型患者有药可用；也期盼有更好的基因治疗药物能够研发成功。

责编：刘玫妍
主编：田茹
校对：朱晓娜

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